[学科进展]：讨论细胞生物学和医学遗传学的研究进展、新技术、新方法、新理论在治疗、预防遗传病的应用等。| << 返回论坛 主题：一附院国内首例自体外周血造血干细胞移植治疗重症肌无力获得成功 | [ 楼 主 ] |
2005-5-9 15:26:19
患者李某某，女，22岁，广西玉林市人。2001年9月因出现左侧上眼睑下垂，伴复视，两个月后相继出现四肢乏力、构音障碍、饮水呛咳、吞咽困难等症状，经过广西医科大学一附院神经内科检查确诊为“重症肌无力（全身型）。患者病情较重，分别于2002年7月、2003年3月两次出现肌无力危象(呼吸肌无力导致呼吸困难或停止)。今年4月10日，李某某因病情进一步加重到广西医科大学一附院神经内科住院治疗，4月17日第三次发生肌无力危象，经抢救虽可脱离呼吸机，但全身肌无力的症状仍较重，死神时时威胁着年轻的生命。在死神面前，绝不轻言放弃。神经内科主任莫雪安教授带领由秦超博士（神经内科）和赖永榕博士（血液内科）等同志组成的研究小组，研究病情，讨论治疗方案，决定在前期对重症肌无力研究的基础上，利用造血干细胞移植治疗恶性血液病的经验，神经内科与血液内科联手给患者进行自体外周血造血干细胞移植术。8月12日进行移植治疗，目前移植治疗取得成功，患者已于9月25日“出舱”（移植舱）。病人造血、免疫系统重建，肌无力症状完全消失, 近期疗效显著，近日可康复出院。
重症肌无力是世界性难题，尚无特别有效的治疗方法。世界上开展造血干细胞移植技术治疗重症肌无力的报道至今只有3例，国内尚无报道。广西医科大学一附院人开创了国内利用造血干细胞移植治疗重症肌无力的先河，谱写了重症肌无力治疗的新篇章。
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一、重症肌无力是神经肌肉接头处传递障碍的自身免疫性疾病。临床上好发眼肌、咽喉肌和四肢肌。表现为全身骨骼肌无力，常具有活动后加重、休息后减轻和晨轻暮重等特点，患者的劳动、生活能力受到严重影响，患者终因肌无力危象而死亡。临床上治疗多采用抗乙酰胆碱酯酶药、肾上腺皮质激素、胸腺放疗或切除，部分危重患者用免疫抑制剂、血浆置换、大剂量免疫球蛋白等可暂时获缓解，但至今为止仍无特别有效的疗法。
二、造血干细胞的研究是当今生命科学领域研究的热点，临床可用于移植治疗多种疾病如恶性血液病、实体肿瘤和自身免疫性疾病。在恶性血液病方面治疗已经取得可喜成绩。自体外周血干细胞移植治疗是对患者采用超大剂量化疗或结合放疗，彻底摧毁患者原来免疫系统，用造血干细胞重建患者新的造血及免疫系统从而纠正患者免疫紊乱达到治疗目的。移植治疗条件要求高、技术先进和难度大。
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